ZAP // Venigalla B. Rao; Víctor Padilla-Sánchez, Andrei Fokine, Jingen Zhu
Modelo del bacteriófago T4 en el que se basó el virus avanzado desarrollado por los investigadores
Los virus modificados en el laboratorio pueden transportar unas 20 veces más ADN que los virus utilizados en la terapia génica. Este avance científico permitirá realizar cambios complejos en el interior de las células.
No todos los virus son capaces de infectar a los humanos. Hay un tipo de virus llamados bacteriófagos, o simplemente fagoscapaz de atacar y matar bacterias, sin ningún impacto en el cuerpo humano.
Los fagos se han estudiado porque se pueden utilizar para material de transporte para las células humanas, mucho más rápido y más eficiente que otras técnicas existentes.
Recientemente, un fago capaz de transportar 20 veces más ADN que los fagos anteriores. Esta capacidad de transporte podría conducir a grandes avances en el campo de la terapia génica y celular, haciendo posible realizar modificaciones complejas en las células de forma simultánea.
Este nuevo virus modificado puede transportar cadenas de ADN de una longitud hasta 171.000 pares de bases.
Además del ADN, este virus puede transportar más de 1000 otras moléculas como el ARN y las proteínas, explica Venigalla Raoinvestigadora de la Universidad Católica de América, en Washington DC, y autora principal del artículo que presenta el virus, publicado en mayo en la revista Naturaleza Comunicación.
«Podemos combinar todo esto en una partícula y probar no solo una terapia, sino potencialmente una cura», dice Rao.
Ya existen una gran cantidad de tratamientos que implican modificar células dentro y fuera del cuerpo. Sin embargo, el mayor desafío con estas terapias es cómo se entregan o transportan los componentes necesarios a las células.
Un ejemplo sencillo está en síndrome de Duchenne, un tipo de distrofia muscular que causa debilidad muscular progresiva. Esta enfermedad se debe a varias mutaciones del gen responsable de la producción de distrofinauna proteína esencial para los músculos.
En el pasado, se han hecho varias veces intentos de introducir el gen sano, sin mutaciones, en las células de los pacientes afectados, pero sin éxito. El gran obstáculo estaba en el tamaño del gen de la distrofinaque tiene 11.000 pares de bases.
En esta investigación, el equipo de Rao pudo introducir el gen de la distrofina en células humanas cultivadas. Además del transporte exitoso, también fue posible verificar que las células afectadas pudieron producir distrofina saludable. Con esta metodología, será posible «curar» una enfermedad genética.
En otro experimento, los investigadores administraron varias moléculas al mismo tiempo, con diferentes funciones, con el objetivo de Tarea múltiple.
El virus de entrega modificado se creó en base a la bacteriófago T4un fago que infecta un tipo específico de bacteria.
O fagos T4 ha sido ampliamente estudiado en las últimas décadas y ya es bien entendido por la comunidad científica. Este conocimiento profundo le permite modificar y personalizar sus funciones con cierta facilidad.
En este estudio, los investigadores agregaron un capa sobre el virus lo que permite que sea tragado por las células humanas, con el fin de introducir su contenido en las células.
Además, este virus modificado es mucho más fácil y económico de producir que los virus que se usan actualmente en la terapia génica, dice Rao, porque no es necesario cultivarlo en células humanas.
Sin embargo, el grupo de Rao aún tiene que demostrar el potencial de este virus en humanos, dice jeffrey chambeláninvestigador de la Universidad de Washington en Seattle, citado por científico nuevo.
El equipo de Chamberlain está desarrollando terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne, pero de otro principioen el que el gen se divide en varios fragmentos.
«Sin embargo, los primeros datos son prometedores y será interesante seguir los desarrollos futuros», agrega Chamberlain.
“Hay una gran necesidad de sistemas adicionales que administren terapias génicas en varias células y órganos del cuerpo”, explica el investigador.
«Se necesita mucho trabajo para que el virus funcione en el cuerpo humano», dice Rao. Sin perder las expectativas, el investigador asegura que de inmediato el virus modificado puede ser se utiliza para modificar las células fuera del cuerpo humanopara tratamiento.
Un ejemplo es en ciertos tipos de cáncer, donde se utilizan células inmunitarias modificado para eliminar tumores.
Este proceso generalmente involucra varios pasos: primero se usa un virus para entregar un gen objetivo, luego se realizan más modificaciones, incluida la entrega de componentes esenciales para la edición de genes por separado.
El gran obstáculo es asegurarse de que todas las células reciben todos los componentes. Los resultados mostraron que no todas las células tienen los cambios deseados, lo que las hace menos efectivas cuando se inyectan en alguien con un tumor.
Con el virus modificado, es posible entregar todos los componentes necesario para la edición de genes inmediatamentez, lo que mejora mucho el proceso.
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